Sintesi del profilo di sicurezza Le reazioni avverse più comuni riportate negli studi clinici con miglustat sono state diarrea, flatulenza, dolore addominale, perdita di peso e tremore (vedere paragrafo 4.4). La più comune reazione avversa grave riportata negli studi clinici durante il trattamento con miglustat è stata la neuropatia periferica (vedere paragrafo 4.4). In 11 studi clinici su differenti indicazioni sono stati trattati con Yargesa 247 pazienti a dosaggi tra i 50 e i 200 mg tre volte al giorno con una durata media del trattamento di 2.1 anni. Di questi pazienti 132 avevano la malattia di Gaucher tipo 1 e 40 avevano la malattia di Niemann-Pick di tipo C. Le ralmente di gravità da lieve a moderata e sono avvenute con una frequenza simile in tutte le indicazioni e i dosaggi provati. Tabella delle reazioni avverse Nella tabella sottostante sono elencate le reazioni avverse avvenute in più dell’1% dei pazienti, riportate dagli studi clinici e dalla segnalazione spontanea post-marketing, classificate per sistemi e organi e per frequenza (molto comune: ≥ 1/10, comune: ≥ 1/100, < 1/10; non comune: ≥1/1.000, <1/100; raro: ≥1/10.000, <1/1.000; molto raro: <1/10.000). All’interno di ogni gruppo di frequenza, le reazioni avverse sono presentate in ordine di gravità decrescente.

Patologie del sistema emolinfopoietico
Comune	Trombocitopenia
Disturbi del metabolismo e della nutrizione
Molto comune	Perdita ponderale, calo dell’appetito
Disturbi psichiatrici
Comune	Depressione, insonnia, calo della libido
Patologie del sistema nervoso
Molto comune	Tremore
Comune	Neuropatia periferica, atassia, amnesia, parestesia, ipoestesia, cefalea, capogiro
Patologie gastrointestinali
Molto comune	Diarrea, flatulenza, dolori addominali
Comune	Nausea, vomito, distensione/fastidio addominale, costipazione, dispepsia
Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo
Comune	Spasmi muscolari, debolezza muscolare
Patologie sistemiche e condizioni relative alla sede di somministrazione
Comune	Affaticamento, astenia, brividi e malessere
Esami diagnostici
Comune	Risultati anomali negli studi sulla conduzione nervosa

Descrizione di specifiche reazioni avverse È stato segnalato un calo ponderale nel 55% dei pazienti che assumevano miglustat. La prevalenza maggiore è stata osservata tra 6 e 12 mesi. Miglustat è stato studiato per indicazioni in cui alcuni eventi riportati come reazioni avverse (ADR), ovvero segni e sintomi neurologici e neuropsicologici, alterazioni cognitive e trombocitopenia, potrebbero anche essere dovuti alle patologie di base. Segnalazione delle reazioni avverse sospette La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite Agenzia Italiana del Farmaco sito web: http://www.aifa.gov.it/content/come-segnalare-una-sospetta-reazone-avversa.